Comment la recherche et le développement pour les maladies rares sont encouragés

Qu'est-ce qu'un médicament orphelin et qu'est-ce que la Loi sur les médicaments orphelins? Pourquoi la recherche et le développement de ces médicaments sont-ils importants et quels sont les obstacles?

Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?

Un médicament orphelin est un médicament (pharmaceutique) qui reste sous-développé en raison du manque d'une entreprise pour trouver le médicament rentable. Souvent, la raison pour laquelle le médicament n'est pas rentable est qu'il y a relativement peu de personnes qui achèteront le médicament par rapport à la recherche et au développement nécessaires pour fabriquer le médicament. En termes simples, les médicaments orphelins sont ceux dont les entreprises ne s'attendent pas à gagner beaucoup d'argent et dirigent plutôt leurs efforts vers des médicaments qui rapporteront de l'argent.

Pourquoi certains médicaments sont des "médicaments orphelins"

Les sociétés pharmaceutiques (médicaments) et biotechnologiques recherchent et développent constamment de nouveaux médicaments pour traiter les conditions médicales, et de nouveaux médicaments sont fréquemment mis sur le marché. Les personnes qui souffrent de maladies ou de troubles rares, en revanche, ne voient pas la même attention à la recherche de médicaments pour leurs maladies. En effet, leur nombre est faible et le marché potentiel de nouveaux médicaments pour traiter ces maladies rares (communément appelés «médicaments orphelins») est également faible.

Une maladie rare survient chez moins de 200 000 personnes aux États-Unis ou moins de 5 pour 10 000 personnes dans l'Union européenne. Les organismes de réglementation gouvernementaux aux États-Unis et dans l'Union européenne ont donc pris des mesures pour réduire cette disparité dans le développement de médicaments

Incitations à accroître le développement de médicaments orphelins

Reconnaissant que les médicaments adéquats pour les maladies rares n'avaient pas été développés aux États-Unis et que les sociétés pharmaceutiques subiraient en fait une perte financière dans le développement de médicaments pour des maladies rares, le Congrès américain a adopté l'Orphan Drug Act en 1983.

Office américain de développement de produits orphelins

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) est chargée d'assurer la sécurité et l'efficacité des médicaments sur le marché aux États-Unis. La FDA a créé l'Office of Orphan Product Development (OOPD) pour aider au développement de médicaments orphelins (et d'autres produits médicaux pour les maladies rares), notamment en offrant des subventions de recherche.

Les médicaments orphelins, comme d'autres médicaments, doivent encore être trouvés sûrs et efficaces grâce à la recherche et aux essais cliniques avant que la FDA ne les approuve pour la commercialisation.

La loi américaine sur les médicaments orphelins de 1983

L'Orphan Drug Act offre des incitations pour inciter les entreprises à développer des médicaments (et d'autres produits médicaux) pour les petits marchés des personnes atteintes de troubles rares (aux États-Unis, 47% des troubles rares affectent moins de 25000 personnes). Ces incitations comprennent:

  • Crédits d'impôt fédéraux pour la recherche effectuée (jusqu'à 50% des coûts) pour développer un médicament orphelin.
  • Un monopole garanti de 7 ans sur les ventes de médicaments pour la première entreprise à obtenir l'approbation de commercialisation de la FDA pour un médicament particulier. Cela ne s'applique qu'à l'utilisation approuvée du médicament. Une autre demande pour une utilisation différente pourrait également être approuvée par la FDA, et la société aurait également des droits de commercialisation exclusifs pour le médicament pour cette utilisation.
  • Exonération des frais de demande d'approbation des médicaments et des frais annuels des produits de la FDA.

Avant l'adoption de la loi sur les médicaments orphelins, peu de médicaments orphelins étaient disponibles pour traiter les maladies rares. Depuis la loi, plus de 200 médicaments orphelins ont été approuvés par la FDA pour la commercialisation aux États-Unis.

Effet de la loi sur les médicaments orphelins dans les produits pharmaceutiques américains

Depuis l'entrée en vigueur de la loi sur les médicaments orphelins en 1983, elle est responsable du développement de nombreux médicaments. En 2012, au moins 378 médicaments avaient été approuvés dans le cadre de ce processus, et leur nombre continue d'augmenter.

Exemple de médicaments disponibles en raison de la loi sur les médicaments orphelins

Parmi les médicaments qui ont été approuvés figurent ceux tels que:

Recherche et développement internationaux pour les médicaments orphelins

Comme le Congrès américain, le gouvernement de l'Union européenne (UE) a reconnu la nécessité d'accroître la recherche et le développement de médicaments orphelins.

Comité des médicaments orphelins

Créée en 1995, l'Agence européenne des médicaments (EMEA) est chargée de garantir la sécurité et l'efficacité des médicaments sur le marché de l'UE. Il rassemble les ressources scientifiques des 25 États membres de l'UE. En 2000, le comité des médicaments orphelins (COMP) a été créé pour superviser le développement des médicaments orphelins dans l'UE.

Règlement sur les médicaments orphelins

Le règlement sur les médicaments orphelins, adopté par le Conseil européen, prévoit des incitations au développement de médicaments orphelins (et d'autres produits médicaux pour les maladies rares) dans l'UE, notamment:

  • Exonération des frais liés au processus d'approbation de commercialisation.
  • Un monopole garanti de 10 ans sur les ventes de médicaments pour la première entreprise à obtenir l'approbation de commercialisation d'un médicament par l'EMEA. Cela ne s'applique qu'à l'utilisation approuvée du médicament.
  • Autorisation de mise sur le marché communautaire – une procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché qui s'étend à tous les États membres de l'UE.
  • L'assistance au protocole, c'est-à-dire la fourniture d'avis scientifiques aux sociétés pharmaceutiques sur les différents tests et essais cliniques nécessaires à la mise au point d'un médicament.

Le règlement sur les médicaments orphelins a eu le même effet bénéfique dans l'UE que la loi sur les médicaments orphelins aux États-Unis, augmentant considérablement le développement et la commercialisation de médicaments orphelins pour les maladies rares.

Conclusion sur la loi sur les médicaments orphelins

À l'époque, la Loi sur les médicaments orphelins suscite beaucoup de controverses, avec la nécessité de traitements pour les maladies rares d'un côté de l'échelle et des questions sur la durabilité de l'autre. Heureusement, ces actes, aux États-Unis et en Europe, ont fait prendre conscience des nombreuses maladies rares qui, si elles sont combinées, ne sont pas si rares.

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